近期，隨著國家醫(yī)保談判結(jié)果的揭曉，醫(yī)藥行業(yè)的焦點(diǎn)再度聚焦于新藥的準(zhǔn)入與定價(jià)。多款備受矚目的新藥，如成功挑戰(zhàn)“藥王”地位的卡度尼利單抗和我國首個(gè)第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼，均順利納入醫(yī)保支付范疇。據(jù)統(tǒng)計(jì)，今年共有91款新藥被納入醫(yī)保，平均降價(jià)幅度高達(dá)63%，為眾多患者帶來了福音。
然而，在一片喜悅之中，CAR-T療法領(lǐng)域卻遭遇了前所未有的挫敗。今年提交醫(yī)保申請的阿基侖賽、瑞基奧侖賽、納基奧侖賽和澤沃基奧侖賽四款CAR-T產(chǎn)品，均未能在形式審查階段過關(guān)，無緣醫(yī)保談判桌。這已經(jīng)是CAR-T療法連續(xù)第四年沖刺醫(yī)保失敗，其中復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液作為我國首個(gè)獲批上市的CAR-T療法，自2021年起便連續(xù)四年止步于專家評審。
業(yè)內(nèi)人士指出，CAR-T療法之所以難以進(jìn)入醫(yī)保，主要?dú)w因于其高昂的價(jià)格和有限的臨床需求。目前我國已獲批的6款CAR-T療法中，價(jià)格最低的納基奧侖賽注射液也高達(dá)99.9萬元/針，最貴的瑞基奧侖賽注射液更是達(dá)到了129萬元/針。而傳奇生物的西達(dá)基奧侖賽注射液，雖然尚未公布國內(nèi)價(jià)格，但根據(jù)其在美國的定價(jià)，預(yù)估國內(nèi)價(jià)格也不會低于120萬元/針。這樣的價(jià)格遠(yuǎn)超醫(yī)保的支付閾值，再加上醫(yī)?；甬?dāng)前面臨的壓力，使得這類“天價(jià)藥”難以被納入醫(yī)保。
除了價(jià)格因素外，CAR-T療法的臨床局限性也是其難以進(jìn)入醫(yī)保的原因之一。目前獲批的CAR-T療法主要針對復(fù)發(fā)或難治性血液腫瘤患者，而這類患者在全球惡性腫瘤發(fā)病群體中的占比僅為10%。因此，CAR-T療法的市場需求相對有限，與醫(yī)?！氨；尽钡奶匦圆幌嗥鹾稀?/p>
那么，CAR-T療法為何會如此昂貴，且市場覆蓋率又如此之低呢？這主要與其“個(gè)性化”的生產(chǎn)方式有關(guān)。目前獲批的CAR-T均為自體CAR-T，需要采集每位患者體內(nèi)的T細(xì)胞進(jìn)行生產(chǎn)，每個(gè)患者都需要一條單獨(dú)的生產(chǎn)線。這種生產(chǎn)方式不僅繁瑣，還涉及到昂貴的進(jìn)口載體等材料，導(dǎo)致生產(chǎn)成本極高。據(jù)國外研究顯示，每劑次CAR-T的生產(chǎn)材料成本就高達(dá)4.3萬美元（約合人民幣31萬元）。
面對醫(yī)保渠道的收緊，CAR-T療法也在積極尋求破局之道。一方面，企業(yè)正在探索多元化支付機(jī)制，如與商業(yè)保險(xiǎn)公司合作，推動“1+3+N”多層次醫(yī)療保障體系的建立。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，多款CAR-T產(chǎn)品已被納入多個(gè)省市的城市惠民保和補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃，部分產(chǎn)品還推出了按療效付費(fèi)、分段付費(fèi)等支付邏輯。另一方面，企業(yè)也在推動全鏈條國產(chǎn)化，以降低生產(chǎn)成本。出海和研發(fā)通用型CAR-T療法也是企業(yè)尋求突破的重要途徑。
圖1展示了目前國內(nèi)已獲批的CAR-T產(chǎn)品情況及售價(jià)，從中可以看出其高昂的價(jià)格。然而，盡管面臨諸多挑戰(zhàn)，CAR-T療法仍被視為未來腫瘤治療的重要方向之一。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和市場的逐步擴(kuò)大，相信CAR-T療法將能夠更好地惠及廣大患者。
值得注意的是，雖然醫(yī)保對于創(chuàng)新藥的支持力度在持續(xù)增大，但創(chuàng)新藥要進(jìn)入醫(yī)保并不容易。醫(yī)保的核心仍然是“保基本”，對于天價(jià)創(chuàng)新藥的托舉自然會愈發(fā)吃力。因此，像CAR-T療法這類天價(jià)創(chuàng)新藥，即便在臨床上證明了其療效，也難以避免被擋在醫(yī)保門外。不過，在過去七年的醫(yī)保進(jìn)程中，也有近30種“天價(jià)藥”成功擠進(jìn)國家醫(yī)保目錄，為部分患者帶來了希望。
圖2展示了2023年全國基本醫(yī)?；鸬氖罩闆r，從中可以看出醫(yī)保基金面臨的壓力。然而，即便是在這樣的背景下，醫(yī)保仍然在為創(chuàng)新藥提供著支持。對于CAR-T療法等天價(jià)創(chuàng)新藥而言，雖然目前難以進(jìn)入醫(yī)保，但隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和市場的逐步擴(kuò)大，未來仍有望獲得更多支付端的支持。
圖3展示了2021年至2023年國內(nèi)CAR-T整體銷售情況及增速。從圖中可以看出，盡管面臨諸多挑戰(zhàn)，但CAR-T療法的銷售額仍在持續(xù)增長。這主要得益于企業(yè)對于多元化支付機(jī)制的探索、全鏈條國產(chǎn)化的推動以及出海和通用型CAR-T療法的研發(fā)。
圖4展示了FDA批準(zhǔn)的6款CAR-T在2023年的營收及增速。從圖中可以看出，盡管面臨激烈的競爭和嚴(yán)格的監(jiān)管要求，但CAR-T療法仍然展現(xiàn)出了巨大的市場潛力。
圖5展示了過去七年中部分天價(jià)藥成功進(jìn)入醫(yī)保的案例。這些案例表明，盡管面臨諸多挑戰(zhàn)，但天價(jià)藥仍然有望通過醫(yī)保等支付端的支持，惠及更多患者。
